- Lek och nyfikenhet ska förbättra AI:s förmåga att lära sig
- Sista kvalet mot Allsvenskan för Kumla IBK
- Örebro kommun bygger om på Universitetsallén på öster
- Åtal väckt för mord på kvinna i Örebro
- För få kvinnor i region Örebro vaccinerade
- Busskort för gymnasieelever i Karlskoga
- Nu börjar Lindesbergs kommun sopa vägarna
- AI möter magnetism i nytt forskningsprojekt
- Och UPP-priset går till Amanda Orrbo
- Proalg UF är Årets UF-företag i Örebro län
Oral behandling vid spinal muskelatrofi godkänd i Europa
EU-kommissionen har godkänt Evrysdi▼ (risdiplam) för behandling av spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter från 2 månaders ålder. Läkemedlet är en oral lösning för självadministrering i hemmet. Spinal muskelatrofi är en allvarlig genetisk, neuromuskulär sjukdom som leder till att musklerna förtvinas (atrofi). Sjukdomen leder till muskelsvaghet och en gradvis försämring av rörelseförmågan. Hos små barn är SMA den vanligaste genetiska orsaken till tidig spädbarnsdöd.
– Det är fantastiskt att vi får ytterligare ett läkemedel för SMA och särskilt viktigt att även vuxna ingått i studieprogrammet som ligger till grund för godkännandet. Det finns ett behov av att utöka behandlingsarsenalen, säger Mar Tulinius, professor i pediatrik vid Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus i Göteborg.
Godkännandet från EU-kommissionen bygger på resultat från två kliniska prövningar, designade för att vara representativa för ett brett spektrum av patienter som lever med SMA: FIREFISH-studien med spädbarn i åldern 2-7 månader med symtomatisk typ 1 och SUNFISH-studien som inkluderat barn och vuxna i åldern 2-25 år med symtomatisk typ 2 och 3. SUNFISH är en placebokontrollerad studie som inkluderat vuxna patienter med SMA typ 2 och 3.
Om Evrysdi
Evrysdi är utformad för att behandla SMA genom att öka och upprätthålla produktionen av SMN-protein. SMN-protein finns i hela kroppen och är viktigt för funktionen av nerver som styr muskler och rörelse. Utan det kan nervceller inte fungera korrekt, vilket leder till muskelsvaghet över tid. Risdiplam är en modifierare av pre-mRNA-klyvning av SMN2 (survival of motor neuron 2) utvecklad för behandling av SMA orsakad av mutationer i SMN1-genen i kromosom 5q som leder till brist på SMN-protein. Evrysdi är godkänt för behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter från 2 månaders ålder, med en klinisk diagnos av SMA typ 1, typ 2 eller typ 3 eller med en till fyra SMN2-kopior. Läkemedlet administreras i hemmet i flytande form via munnen eller med hjälp av en sondmatningsslang.
Evrysdi kommer framöver att genomgå en hälsoekonomisk utvärdering av TLV.
Om spinal muskelatrofi (SMA)
Spinal muskelatrofi är en allvarlig, progressiv neuromuskulär sjukdom som kan vara dödlig. Det drabbar ungefär ett av 10 000 barn och är den främsta genetiska orsaken till spädbarnsdödlighet. SMA orsakas av en mutation av genen för SMN (survival motor neuron), vilket leder till en brist på SMN-protein. Detta protein finns i hela kroppen och är viktigt för funktionen av nerver som styr muskler och rörelse. Beroende på typen av SMA kan en individs fysiska styrka och förmåga att gå, äta eller andas minskas eller förloras avsevärt.
▼Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning.
Hälsa | Regionalt
Örebronyheter
Källa: Roche
Related Posts
Latest News
-
Drygt 9 miljoner i lokalt stöd
Sparbanksidén är själva hjärtat i Spabanken Bergslagens verksamhet, den går...
- Posted mars 28, 2024
- 0
-
Påskens faror för husdjuren
Påskens faror för husdjuren, maten och blommorna att hålla koll...
- Posted mars 28, 2024
- 0
-
Avgiften för pass höjs till 500 kronor
Regeringen har beslutat att ansökningsavgiften för vanliga pass, samt extra...
- Posted mars 28, 2024
- 0
-
120 miljoner kronor till Gaza, Ukraina och Sudan
Sverige avsätter 120 miljoner kronor till Gaza, Ukraina och Sudan...
- Posted mars 28, 2024
- 0
-
Bilist körde in i mitträcke på Riksväg 50 (Uppdatering)
Personbil har körts in i mitträcket, på Riksväg 50 vid...
- Posted mars 27, 2024
- 0
-
Bilist hamnade mellan nedfällda bommar vid Mosås
Ett persontåg har kolliderat med en personbil vid en järnvägsövergång...
- Posted mars 27, 2024
- 0
-
Lek och nyfikenhet ska förbättra AI:s förmåga att lära sig
Amy Loutfi blir Wallenberg Scholar, och får 18 miljoner kronor...
- Posted mars 27, 2024
- 0
You must be logged in to post a comment Login